編者按：

發(fā)展是黨執(zhí)政興國的第一要務(wù)。黨的二十大報告指出，高質(zhì)量發(fā)展是全面建設(shè)社會主義現(xiàn)代化國家的首要任務(wù)。今年是全面貫徹落實黨的二十大精神的開局之年，如何貫徹新發(fā)展理念、推動高質(zhì)量發(fā)展，是關(guān)系現(xiàn)代化建設(shè)全局的深刻命題，也是各企業(yè)負責(zé)人的必答考題。

為充分展現(xiàn)代表委員擔(dān)當(dāng)盡責(zé)的行動風(fēng)采，及時傳遞企業(yè)負責(zé)人對兩會精神的深刻領(lǐng)悟，人民網(wǎng)《對話企業(yè)家》欄目特別策劃推出“實干開新局”系列，進一步放大企業(yè)家有益建言，向市場傳遞兩會積極信號，助力營造扎實謀開局、全力促發(fā)展的實干氛圍。

“罕見病從發(fā)現(xiàn)、診斷、治療，再到醫(yī)療保險和患者后期管理，是一個龐大的系統(tǒng)性工程。我國現(xiàn)有法律制度涉及罕見病的相關(guān)規(guī)定較為零散且籠統(tǒng)，亟需從立法層面加以規(guī)范，才能較大力度提高我國罕見病診斷治療水平�！苯�日，全國人大代表、榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司董事長王威東在做客人民網(wǎng)《對話企業(yè)家》欄目時表示。

“瓷娃娃”“月亮孩子”……這些美麗名字背后，對應(yīng)的卻是殘酷的罕見病。罕見病雖發(fā)病率低，但確診難、缺少藥、藥價高，是當(dāng)前診治的三大難題。今年兩會，王威東帶來的建議就聚焦在加快罕見病立法，完善罕見病認(rèn)定、藥物研發(fā)及配套醫(yī)療保障制度等方面。

對于提交這份建議，他有著自己的考量�！澳壳拔覈鴮τ诤币姴〉亩�義、診斷標(biāo)準(zhǔn)、治療方案和后續(xù)管理等方面，在法律上沒有明確界定，現(xiàn)有法規(guī)在執(zhí)行過程中嚴(yán)肅性和力度不夠。此外也需要與國際接軌，借鑒目前已設(shè)立罕見病相關(guān)法律法規(guī)的他國經(jīng)驗，解決罕見病立法中遇到的相關(guān)問題�！蓖跬�東認(rèn)為，要從立法入手，完善頂層設(shè)計。與此同時，要加強對罕見病相關(guān)領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究，提升罕見病診療水平。

研究顯示，在全世界范圍內(nèi)，只有不到5%的罕見病有藥可治。針對藥品生產(chǎn)企業(yè)在罕見病診治中承擔(dān)的角色，他坦言，研發(fā)罕見病藥物是創(chuàng)新藥企業(yè)的使命，但需要多方力量支援�！昂币姴∷幬锿斗攀袌龊�，要建立回報機制，能夠讓研發(fā)創(chuàng)新藥的投入得到有效回收，這樣才會不斷有經(jīng)費投入到新的藥物研發(fā)中�！�

王威東表示，目前國內(nèi)生物醫(yī)藥領(lǐng)域在推進創(chuàng)新藥研制方面取得了一定成效，主要體現(xiàn)在三方面：一是新藥創(chuàng)制企業(yè)已研發(fā)出一批具有國際水平的世界級新藥；二是創(chuàng)新藥技術(shù)平臺的發(fā)展和完善，對于新藥的輸出能力得到了較大提升；三是臨床開發(fā)目前與國際水平的差距正逐漸縮小，臨床與國際接軌愈發(fā)密切。

“作為企業(yè)應(yīng)該要把自己的生存和發(fā)展同國家民族前途命運緊緊聯(lián)系在一起，以責(zé)任擔(dān)當(dāng)投身科研創(chuàng)新，不負人民的期待，這也是我們奮斗的目標(biāo)�！蓖跬�東表示，相信在未來十年、二十年，中國的醫(yī)藥企業(yè)和生物醫(yī)藥產(chǎn)品可以大踏步走向國際市場，形成更大的競爭力。

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