iPS細胞可解決“血荒”問題

利用iPS細胞培養(yǎng)血液。為了實現這一目標，東京大學和京都大學合作成立的風險企業(yè)Megakaryon計劃于2014年以后，在日美實施臨床試驗。

Megakaryon描繪的商務模式是，該公司將研究利用iPS細胞培養(yǎng)血小板，自己掌握核心的細胞分化技術，在此基礎上與外部企業(yè)合作，大量制造血小板，然后向醫(yī)院提供沒有傳染病隱患、可以穩(wěn)定供應的輸血用血小板。

目前，手術用血存在慢性短缺，Megakaryon社長三輪玄二郎預測，“單是彌補發(fā)達國家獻血的缺口，在本世紀20年代后期，市場規(guī)模就有望達到600億日元左右”。如果能夠進入印度等獻血制度不完善的發(fā)展中國家，市場規(guī)模還將得到進一步擴大。

血小板也是容易避開iPS細胞癌變問題的領域。由于沒有包含遺傳信息的細胞核，所以只需照射放射線，基本上就可以完全避免癌變風險。

iPS細胞應用方面已經出現了商業(yè)化動向。在角膜再生、改善心衰的心肌細胞、帕金森氏癥和脊髓損傷的治療等方面，日本政府也準備在5～7年內轉入臨床應用。

利用“細胞銀行”降低成本

不同于視網膜和血小板，在上述領域，癌變風險有可能成為課題。京都大學iPS細胞研究所特聘助教渡邊亮指出，“這除了需要在移植時防止混入未分化的iPS細胞之外，還需要結合在培養(yǎng)中去除基因受損細胞的技術”。在實用化之前，必須要收集iPS細胞是否會在人體內肆意繁殖、癌變由哪些基因引發(fā)等數據。

面對這些全面產業(yè)化中可能出現的課題，先頭部隊已經出動，那就是以降低iPS細胞本身的“生產成本”為目的的舉措。

iPS細胞公認的優(yōu)點是使用患者自己的細胞制作目的組織進行移植，能夠避免排異反應。但從實際情況來看，培養(yǎng)iPS細胞需要1～2個月，使其分化成目的細胞也需要1～2個月，費用不下數百萬日元。

在有望通過iPS細胞再生醫(yī)療得到治療的疾病中，患者稀少的罕見疾病、脊髓損傷等事故發(fā)生后需要盡快治療的疾病不在少數。在實現產業(yè)化之前，必須要建立起能在需要的時間、以低廉的價格提供所需細胞的方法。

在1月下旬于神戶市召開的再生醫(yī)療研討會上，山中教授宣布，“為臨床應用事先準備合格iPS細胞的工作將由再生醫(yī)療用iPS細胞銀行開展。該細胞銀行將從2月份開始培養(yǎng)第一例iPS細胞”。

京都大學iPS細胞研究所已經開始建設面向醫(yī)療應用的iPS細胞銀行。

按照設想，iPS細胞銀行的職能是利用志愿者提供的血液細胞培養(yǎng)iPS細胞，在確保品質的狀態(tài)下將其保存。存儲的iPS細胞雖然不是利用患者自身的組織培養(yǎng)，但通過按照細胞的“血型”、也就是“HLA型”進行合理選擇，大多數患者都可以避免排異反應。

醫(yī)療應用面臨的最大障礙是時間和成本的問題，可以說，iPS細胞銀行是能夠克服這些問題的“基礎設施”。

iPS細胞的再生醫(yī)療應用雖然已經起步，但進展并不會一帆風順。實際上，在日本，能夠保本的再生醫(yī)療業(yè)務至今還沒有成功的先例。

“要是現在再讓我去做（再生醫(yī)療業(yè)務），我恐怕會猶豫。雖然研究者們最近表現出色，但作為業(yè)務開展的難度很大�！�

Japan Tissue Engineering（J-TEC）的社長小澤洋介苦笑著這樣說道。該公司是目前日本唯一一家獲準制造銷售再生醫(yī)療產品的企業(yè)。但從創(chuàng)業(yè)到2011財年為止，該公司已經連續(xù)虧損了14年。

J-TEC于2007年在日本率先獲得利用燒傷患者自身的皮膚細胞制作培養(yǎng)表皮的許可，從2009年開始銷售。從開始研發(fā)到能夠銷售花了大約10年的時間。

但是，由于日本的醫(yī)療保險僅適用于大面積燒傷的危重患者，而且1次使用的表皮量存在限制，常常出現患者在為期3周的培養(yǎng)期內死亡的情況，因此，產品的損耗增加了成本負擔。在其他公司相繼放棄業(yè)務的情況下，J-TEC雖然成功進入市場，但是，要想把再生醫(yī)療打造成一項業(yè)務，政府相關部門的推動，以及收益性評估必不可少。

日本雖然在iPS細胞的基礎研究上長期處于世界領先地位，但面對這項“夢之技術”，海外也加快了追趕日本的步伐。在日本意欲設立的細胞銀行方面，海外其實已經走在了前面。

美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）已從2012年秋開始在華盛頓郊外建設iPS細胞銀行。承建方是在治療用細胞的培養(yǎng)方面已獲得了優(yōu)異業(yè)績的著名藥品代工生產商——瑞士龍沙集團（Lonza）。

龍沙內部人士自信地表示，“我們將盡快建立起能夠應用于人體的iPS細胞高效培養(yǎng)方法，以及高品質的試驗步驟”。從NIH的計劃不難看出，美國雖然在iPS細胞的基礎研究方面落在了日本的后面，但在著眼于商業(yè)化的細胞銀行建設方面，美國要奪回霸權。

雖然京都大學iPS細胞研究所副所長林秀也強調“在簡單、高效地培養(yǎng)優(yōu)質iPS細胞的技術經驗上，京都大學排在世界首位”，但“美國現在對事實標準虎視眈眈。日本在速度上無法與之抗衡”的危機感如今正在日本的iPS細胞研究者之間蔓延。